Maralixibat在治療PFIC 3期試驗中取得積極頂線數據
北京和馬薩諸塞州伯靈頓2022年10月27日 --北海康成制藥有限公司（以下簡稱‘北海康成'，股票代碼"1228.HK"），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布其合作伙伴Mirum制藥有限公司（納斯達克：MIRM）發布的LIVMARLI?（maralixibat）口服溶液在治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）安全性和有效性的第3期MARCH研究評估中，取得了積極頂線數據。
PFIC 已被納入2018年由國家衛健委聯合五部委發布的《第一批罕見病目錄》。北海康成擁有maralixibat（CAN108）在大中華區開發與商業化的獨家授權，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和 PFIC在內的三種罕見肝病。北海康成監督CAN108在中國開展治療BA的 II期EMBARK 研究。根據海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的先行先試政策，CAN108已獲批在區內用于治療ALGS。
北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“祝賀Mirum在臨床試驗取得的成功，并期待在雙方持續的共同努力下，為大中華區的罕見肝病患者帶來新的治療方案。”
關于CAN108(Maralixibat口服液)
Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發也進入晚期臨床開發階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。
北海康成已獲得Maralixibat口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA三個適應癥的開發和商業化的獨家授權，同時，治療阿拉杰里綜合征的新藥CAN108在國內的上市申請（NDA）獲國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理并納入優先審評。
北海康成制藥有限公司簡介
北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。
公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。
北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。
如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com
前瞻性聲明
本文所做的前瞻性聲明僅涉及截至本文所做聲明之日的事件或資訊。如果未來出現新的資訊、事件或其他原因，在本聲明所基于的數據之后，發生了未預料到的事件，除法律要求外，我們沒有義務公開更新或修訂任何前瞻性聲明。您應該完整閱讀本文章，并理解我們未來的實際研究結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文章中，我司或我司的任何董事所作出的相關陳述均在本文發表之日有效，這些陳述內容可能由于未來的情況進展而發生改變。
