英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所推薦百悅澤? （澤布替尼）用于治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血癥患者
百悅澤?是首個(gè)由英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）推薦用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑
百悅澤?是WM治療中唯一具有成本優(yōu)勢(shì)的BTK抑制劑
百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160； 上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化抗腫瘤藥物。公司今日宣布，英國衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估機(jī)構(gòu)英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）已發(fā)布最終評(píng)估文件，推薦百悅澤?（澤布替尼）用于治療既往接受過至少一種治療，且適用于苯達(dá)莫司汀-利妥昔單抗聯(lián)合用藥（BR）的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者。
NICE的決定標(biāo)志著百悅澤?成為英格蘭和威爾士地區(qū)首個(gè)也是唯一一個(gè)被推薦用于治療WM的常規(guī)藥物。NICE委員會(huì)指出，現(xiàn)有的化學(xué)免疫療法可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重不良反應(yīng)，并且患者需要頻繁到醫(yī)院就診[i]。患者亟需有效且耐受性良好的WM治療方案。
WM是一種罕見的B細(xì)胞淋巴瘤，僅占非霍奇金淋巴瘤患者群體的2%。英國目前約有4,000名WM患者[ii]。
倫敦大學(xué)學(xué)院醫(yī)院WM及相關(guān)疾病中心血液科顧問兼臨床負(fù)責(zé)人Shirley D'Sa博士表示："百悅澤?是一種高選擇性BTK抑制劑。NICE對(duì)百悅澤?的積極推薦，將幫助英格蘭和威爾士地區(qū)符合治療標(biāo)準(zhǔn)的患者擁有這一相比于目前標(biāo)準(zhǔn)治療可帶來更優(yōu)療效的重要的、新的治療選擇。"
在此次評(píng)估中，NICE認(rèn)為百悅澤?可被視為WM治療的一項(xiàng)"重大進(jìn)步"。臨床證據(jù)顯示，與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，接受百悅澤?治療的WM患者生存期更長，且生活質(zhì)量更高。NICE認(rèn)為百悅澤?具有成本優(yōu)勢(shì)，其每個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）的治療費(fèi)用最低僅為20,000至30,000英鎊[i]。
百濟(jì)神州英國和愛爾蘭總經(jīng)理Robert Mulrooney博士表示："我非常欣喜NICE將百悅澤?列為英格蘭和威爾士地區(qū)符合治療標(biāo)準(zhǔn)的WM患者的重要治療方案，這將使這些地區(qū)的WM患者成為歐洲首批能夠使用百悅澤?的人群。百濟(jì)神州的愿景是致力于提供可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物，我們期待與NICE和英國國家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）合作，為英國血液腫瘤患者提供更多治療選擇。"
關(guān)于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一種罕見的B細(xì)胞淋巴瘤，僅占非霍奇金淋巴瘤患者人群的2%[iii]。該疾病通常在老年人中多發(fā)，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟[iv]。通常患者年齡在60至70歲之間。WM在男性中的發(fā)病率幾乎是女性的兩倍，高加索人較其他種族中更常見，原因未知[v]。華氏巨球蛋白血癥是一種罕見的癌癥，每年每百萬人中約有三至五例[iv]。
關(guān)于百悅澤?
百悅澤?（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤?的設(shè)計(jì)通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白靶向、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤?能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)
百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團(tuán)隊(duì)已有約3,300人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)臨床研究的開展，已招募受試者超過16,000人。公司深厚的產(chǎn)品管線主要由內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭，支持超過45個(gè)國家和地區(qū)的臨床試驗(yàn)。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時(shí)專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤?（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場(chǎng)上市）、百澤安?（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體替雷利珠單抗，已在中國獲批上市）及百匯澤?（PARP抑制劑帕米帕利，已在中國獲批上市）。
同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在負(fù)責(zé)對(duì)多款由安進(jìn)、百時(shí)美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物的商業(yè)化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度地滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。
2021年1月，百濟(jì)神州與諾華宣布達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州抗PD1抗體藥物百澤安?（替雷利珠單抗注射液）的權(quán)利。基于這一卓有成效的合作，包括FDA正在審評(píng)的新藥上市許可申請(qǐng)（BLA），百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開發(fā)的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟(jì)神州還簽訂了一項(xiàng)戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百濟(jì)神州將在中國指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。
[i] National Institute for Health and Care Excellence. Final appraisal document – Zanubrutinib for treating Waldenstrom's macroglobulinaemia [ID1427]. September 2022 |
[ii] The UK Charity for Waldernstrom's Macroglobulinaemia. Available at https//wmuk.org.uk |
[iii] Buske, C, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenstr?m's macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309. |
[iv] Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenstr?m Macroglobulinemia. Accessed March 2022. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2021/12/LRF-Waldenstrom-Macroglobulinemia_Factsheet.pdf |
[v] https://iwmf.com/frequently-asked-questions-waldenstrom-macroglobulinemia/ |
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性生物科技公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。通過強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過8,500人的團(tuán)隊(duì)，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。
