1型糖尿病新藥Tzield?在博鰲樂城先行區開出首批處方
博鰲 2025年6月17日 /美通社/ -- 近日，全球首個且唯一獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于延緩1型糖尿病發病的新療法Tzield?已在博鰲開出亞洲首批處方。隨著首批患者的獲益，標志著我國1型糖尿病治療領域實現了革命性突破，從"被動治療"到"主動干預"。Tzield?（Teplizumab，替利珠單抗（擬））適用于延緩8歲（含）以上兒童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期進展[1]。
作為首批獲益患者的琳琳（化名）在南方醫科大學坪山醫院通過早期篩查被診斷為1型糖尿病2期。由于家中多位直系親屬患有1型糖尿病，琳琳深知疾病帶來的困擾，希望能為疾病按下"暫停鍵"。得益于博鰲樂城國際醫療旅游先行區"特許醫療"政策，琳琳日前轉診至博鰲未來醫院以全球領先速度用上了Teplizumab，并完成治療。
患者家屬與南方醫科大學坪山醫院內分泌代謝科主任醫師馮琨教授交流病情中
Teplizumab是CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護自身胰島功能，連續使用14天可延緩1型糖尿病發病近3年[2],[3]，讓患者贏得免于胰島素治療的"無癥狀時間"，避免突發急重癥對身體造成的不可逆損害，減少對家庭心理和經濟上的巨大沖擊。
海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局局長傅晟表示："作為中國唯一的‘醫療特區'，樂城先行區積極踐行‘為人民健康服務'的初心，依托特許政策引進超480種國外已上市國內尚未上市的創新藥‘先行先試'，讓中國患者不出國門就能及早用上國際前沿的藥械產品和醫療技術。1型糖尿病新藥Tzield?在樂城開出首批處方，正是樂城努力讓患者盡早獲益的又一重要實踐。未來，我們將繼續深化與賽諾菲等跨國藥械企業的合作，通過制度創新與路徑探索，促進資源整合，推動更多醫療創新方案和理念落地，惠及廣大患者。"
賽諾菲大中華區總裁施旺表示："Teplizumab是賽諾菲在免疫和糖尿病兩大領域的重要戰略產品。得益于樂城先行區的政策，我國1型糖尿病患者以全球領先速度獲益于創新療法，正是我們以創新引擎讓患者煥發生命光彩的例證。從基數龐大的2型糖尿病人群到亟需關注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終關注每一個患者的未盡之需。我們將持續深化創新，加速本土可及，與社會各界共同推動我國1型糖尿病防治體系的完善，為建設1型糖尿病友好社會注入創新源動力。"
發病率全球第三，高發于兒童和青少年
1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人體產生胰島素的胰島β細胞受自身免疫系統破壞，導致胰島素分泌不足乃至"匱乏"，患者需終身胰島素替代治療[4],[5]。而大眾熟知的2型糖尿病，是因胰島素抵抗伴胰島β細胞功能缺陷，從而導致的胰島素分泌相對減少的代謝性疾病。
最新數據顯示，我國1型糖尿病患者人數約60萬，居全球第三4，高發于10-14歲的兒童及青少年[6]，該人群的發病率在過去20年內增長近4倍[7]。
琳琳媽媽回憶道："琳琳的姐姐十幾年前確診1型糖尿病，每天打至少4針胰島素，一年超過1460針，還不包括監測血糖扎手指的次數。為了控制血糖，姐姐的飲食需要嚴格控制，每頓的飯量都要計算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。這些被疾病切割的日子，我不想琳琳再經歷一次。"
琳琳的主治醫生，南方醫科大學坪山醫院內分泌代謝科主任醫師馮琨教授介紹："像琳琳這樣有家族史的人群，早期篩查是早期識別和干預1型糖尿病進展的關鍵。研究顯示，1型糖尿病患者的一級親屬是發生1型糖尿病的高危人群，該人群發病風險會增加10倍以上[8],[9]。最新發布的《中國糖尿病防治指南（2024版）》推薦[10]，在高危人群（如一級親屬等）中檢測胰島自身抗體篩查亞臨床期1型糖尿病，有助于早期診斷和降低糖尿病酮癥酸中毒（DKA）的發病風險。"
1 型糖尿病進展隱匿，早篩可降低 90% 急重癥風險
1型糖尿病進展隱匿，臨床上分為3期。患者在1期和2期幾乎沒有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"（多食、多飲、多尿和體重減少）。當患者因持續惡心嘔吐、昏迷等急重癥被送醫 "突然診斷"時，疾病已進展至3期，自身胰島功能幾乎衰竭，持續的高血糖會導致酮癥酸中毒（DKA），嚴重時可能引發腦損傷、腎衰竭等長期不可逆損傷。
對此，馮琨教授強調："早期篩查是發現1型糖尿病1期和2期的關鍵手段，從而有望幫助高危人群把握住‘干預的關鍵窗口期'。數據顯示，1型糖尿病2期5年內進展為1型糖尿病3期的風險高達75%，終身風險接近100%8。早期篩查能將酮癥酸中毒（DKA）的發生率降低90%[11]。"
在主治醫生的建議下，琳琳做了胰島素抗體篩查和血糖監測，去年初檢測出兩個抗體陽性，今年復測仍呈兩個陽性且出現了血糖異常，不到一年就從1型糖尿病1期進展至2期。琳琳媽媽感慨道："進展之快出乎我的意料，但我們是幸運的。因為做了早期篩查琳琳可以避免因不知道發病而導致的DKA入院。不僅如此，先行先試的政策，讓女兒能用上尚未在國內獲批的全球新藥。期待這個希望之城，能延緩發病，逆轉琳琳的人生。我們也相信，隨著科技的飛速發展，延緩幾年的時間里，會出現有更多的創新療法。"
與時間賽跑， 1 型糖尿病從 " 被動治療 " 到 " 主動干預 "
Teplizumab是一種CD3靶向的單克隆抗體，通過調節人體免疫T細胞的活性，減少免疫系統對自身胰島β細胞的攻擊，從而減緩胰島功能的下降趨勢，實現延緩發病。TN-10研究及其延長隨訪結果顯示，持續14天使用Teplizumab治療，與安慰劑組相比，患者能獲得近兩倍的無癥狀時間，延緩1型糖尿病3期發病近3年。[12],[13]
作為博鰲樂城開出新藥處方的醫生，海南省人民醫院內分泌科主任醫師方團育教授表示："琳琳通過早篩抓住了‘干預窗口期'，并且得益于‘先行先試'政策，以全球領先速度用上新藥，Teplizumab為患者家庭按下了‘疾病暫停鍵'，拿回了人生主動權。對兒童和青少年而言，贏得了成長發育、中高考的‘關鍵期'；對青年而言，守護了工作、婚育規劃的‘黃金期'。"
* Tzield? （ Teplizumab ）尚未獲得國家藥品監督管理局的上市批準，目前僅在博鰲樂城國際醫療旅游先行區指定醫療機構獲批使用。 |
